** Qu’est-ce que le BNMDR ?**

Le Belgian Neuromuscular Diseases Registry (BNMDR) est un registre national créé en 2008 sous l’égide de Sciensano, en collaboration avec les 7 Centres de Référence pour les Maladies Neuromusculaires CRNM en Belgique. Financé par l’INAMI, il recense les patients atteints de maladies neuromusculairesNMD – un groupe de plus de 60 pathologies rares parmi lesquelles figurent, la dystrophie musculaire de duchenne (DMD)

** Objectifs principaux du BNMDR**

Le registre remplit quatre missions clés pour améliorer la prise en charge des maladies neuromusculaires en Belgique :

1. ** Recherche épidémiologique et clinique**

   • Collecte de données anonymisées (âge, sexe, localisation géographique, diagnostic, état fonctionnel, centre de suivi) pour comprendre la prévalence, l’évolution et les besoins des patients.
   • Analyse des tendances (ex. : prévalence plus élevée en Wallonie grâce au dépistage néonatal de l’amyotrophie spinale 5q (SMA) depuis 2018).
   • Collaboration internationale : Pour certaines maladies comme la dystrophie musculaire de Duchenne ou la SMA, les données sont partagées avec le réseau TREAT-NMD pour des études globales.

2. ** Amélioration de la qualité des soins**

   • Évaluation des pratiques dans les CRNM pour garantir des soins multidisciplinaires optimaux : diagnostic précoce, suivi personnalisé, prise en charge globale.

• Planification des ressources : Fournit aux autorités de santé publique des données pour adapter l’offre de soins (ex. : allocation de moyens pour les centres spécialisés).

3. ** Facilitation de l’accès aux innovations thérapeutiques**

• Recrutement pour les essais cliniques : Les chercheurs et laboratoires pharmaceutiques utilisent le registre pour identifier des patients éligibles à de nouveaux traitements (ex. : thérapies géniques pour la SMA, anticorps monoclonaux pour la myasthénie).
  • Alertes personnalisées : Les patients inscrits sont informés par leur médecin dès qu’un essai ou un traitement émergent

4. Aide à la décision publique

• Données utilisées pour orienter les politiques de santé (ex. : financement de dépistages néonatals, création de nouveaux CRNM).

** Pourquoi s’enregistrer dans le BNMDR ? Avantages concrets pour les patients**

**Bénéfice**	**Explication**
**🔹 Accès prioritaire aux essais cliniques**	Les patients enregistrés peuvent être **contactés en priorité** pour participer à des études cliniques testant de nouveaux médicaments ou thérapies
**🔹 Suivi médical optimisé**	Les données centralisées permettent aux CRNM de coordonner le suivi (kinésithérapie, respiratoire, génétique) et d’adapter les traitements en fonction de l’évolution de la maladie.
**🔹 Contribution à la recherche**	Chaque patient inscrit contibue à accélérer la découverte de causes, de biomarqueurs ou de traitements pour sa maladie et pour les générations futures.
**🔹 Planification des soins adaptés**	Les autorités utilisent les données pour créer des programmes (ex. : dépistage systématique, remboursement de médicaments coûteux).
**🔹 Réseau de soutien**	Le registre est supervisé par un comité scientifique incluant des associations de patients (ABMM, Spierziekten Vlaanderen, Ligue SLA, etc.), qui défendent leurs intérêts.
**🔹 Gratuit et sécurisé**	L’enregistrement est anonyme, confidentiel et sans frais. Seuls les professionnels agréés (CRNM) y ont accès.

** Comment s’enregistrer ?**

1. Être suivi dans un CRNM : L’inscription au BNMDR est obligatoirement liée à un suivi dans l’un des 7 centres de référence belges (ex. : UZ Leuven, CHR Citadelle à Liège, HUDERF à Bruxelles).
2. Consentement éclairé : Le patient (ou ses parents pour un mineur) signe un formulaire autorisant la collecte de ses données.
3. Collecte annuelle : Les données sont mises à jour chaque année par le médecin référent.

À savoir :

• Le registre concerne uniquement les résidents belges atteints d’une maladie neuromusculaire. En 2023, on recensait 299 patients DMD, 124 patients BMD et 49 femmes porteuses d’une mutation.

• Les données sont protégées par la loi sur la vie privée (RGPD).
• Pas d’obligation : La participation est volontaire, mais fortement encouragée pour bénéficier des avancées.

** Collaboration internationale**

Le BNMDR collabore avec :

• TREAT-NMD (réseau mondial pour les NMD) : Partage de données pour les essais internationaux.
• Orphanet : Base de données européenne sur les maladies rares.
• Autres registres nationaux (France, Pays-Bas) pour des études comparatives.

** Conclusion : Un outil indispensable pour les patients et la recherche**

Le BNMDR est bien plus qu’une base de données : c’est un levier pour :

✅ Accélérer l’accès aux traitements (via les essais cliniques).

✅ Améliorer la qualité de vie grâce à un suivi personnalisé.

✅ Faire avancer la science en fournissant des données fiables aux chercheurs.

✅ Influencer les politiques de santé pour mieux répondre aux besoins des patients.

💬 Message aux patients :

“S’enregistrer, c’est devenir acteur de sa santé et contribuer à un avenir où les maladies neuromusculaires seront mieux comprises, mieux soignées et peut-être un jour guérissables. Un petit pourcentage de patients (estimation 1 à 5%) refusent l’inscription et c’est regrettable pour la communauté Duchenne/Becker dans son ensemble

** Ressources utiles**

• Site officiel : www.sciensano.be/fr/projets/registre-belge-des-maladies-neuromusculaires
• Associations partenaires : ABMM, Spierziekten Vlaanderen, Ligue SLA.
• Liste des CRNM : www.sciensano.be/fr/registre-belge-des-maladies-neuromusculaires-bnmdr/les-centres-de-reference-pour-maladies