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Le Belgian Neuromuscular Diseases Registry (BNMDR) est un registre national créé en 2008 sous l’égide de Sciensano, en collaboration avec les 7 Centres de Référence pour les Maladies Neuromusculaires CRNM en Belgique. Financé par l’INAMI, il recense les patients atteints de maladies neuromusculairesNMD – un groupe de plus de 60 pathologies rares parmi lesquelles figurent, la dystrophie musculaire de duchenne (DMD)
\nLe registre remplit quatre missions clés pour améliorer la prise en charge des maladies neuromusculaires en Belgique :
\n** Recherche épidémiologique et clinique**
\n** Amélioration de la qualité des soins**
\n| \n\t\t\t\t**Bénéfice**\n\t\t\t | \n\t\t\t\n\t\t\t\t**Explication**\n\t\t\t | \n\t\t
|---|---|
| \n\t\t\t\t**🔹 Accès prioritaire aux essais cliniques**\n\t\t\t | \n\t\t\t\n\t\t\t\tLes patients enregistrés peuvent être **contactés en priorité** pour participer à des études cliniques testant de nouveaux médicaments ou thérapies \n\t\t\t | \n\t\t
| \n\t\t\t\t**🔹 Suivi médical optimisé**\n\t\t\t | \n\t\t\t\n\t\t\t\tLes données centralisées permettent aux CRNM de coordonner le suivi (kinésithérapie, respiratoire, génétique) et d’adapter les traitements en fonction de l’évolution de la maladie.\n\t\t\t | \n\t\t
| \n\t\t\t\t**🔹 Contribution à la recherche**\n\t\t\t | \n\t\t\t\n\t\t\t\tChaque patient inscrit contibue à accélérer la découverte de causes, de biomarqueurs ou de traitements pour sa maladie et pour les générations futures.\n\t\t\t | \n\t\t
| \n\t\t\t\t**🔹 Planification des soins adaptés**\n\t\t\t | \n\t\t\t\n\t\t\t\tLes autorités utilisent les données pour créer des programmes (ex. : dépistage systématique, remboursement de médicaments coûteux).\n\t\t\t | \n\t\t
| \n\t\t\t\t**🔹 Réseau de soutien**\n\t\t\t | \n\t\t\t\n\t\t\t\tLe registre est supervisé par un comité scientifique incluant des associations de patients (ABMM, Spierziekten Vlaanderen, Ligue SLA, etc.), qui défendent leurs intérêts.\n\t\t\t | \n\t\t
| \n\t\t\t\t**🔹 Gratuit et sécurisé**\n\t\t\t | \n\t\t\t\n\t\t\t\tL’enregistrement est anonyme, confidentiel et sans frais. Seuls les professionnels agréés (CRNM) y ont accès.\n\t\t\t | \n\t\t
À savoir :
\n\n\n\n
\n- Le registre concerne uniquement les résidents belges atteints d’une maladie neuromusculaire. En 2023, on recensait 299 patients DMD, 124 patients BMD et 49 femmes porteuses d’une mutation.
\n
Le BNMDR collabore avec :
\nLe BNMDR est bien plus qu’une base de données : c’est un levier pour :
\n✅ Accélérer l’accès aux traitements (via les essais cliniques).
\n✅ Améliorer la qualité de vie grâce à un suivi personnalisé.
\n✅ Faire avancer la science en fournissant des données fiables aux chercheurs.
\n✅ Influencer les politiques de santé pour mieux répondre aux besoins des patients.
\n💬 Message aux patients :
\n“S’enregistrer, c’est devenir acteur de sa santé et contribuer à un avenir où les maladies neuromusculaires seront mieux comprises, mieux soignées et peut-être un jour guérissables. Un petit pourcentage de patients (estimation 1 à 5%) refusent l’inscription et c’est regrettable pour la communauté Duchenne/Becker dans son ensemble
\n** Ressources utiles**
\nThe World Duchenne Awareness Day 2025 theme is\n“Family: the heart of care”.
\nWorld Duchenne Awareness Day (WDAD) is an annual event held on\nSeptember 7.
\nSee details
\nwdad2025-family-the-heart-of-care.pdf
\n", "date_published": "2025-07-17T11:57:13+02:00", "url": "https://www.luckyluc.eu/2025/07/17/wdadfamilytheheartofcarepdf.html", "tags": ["DMD"] }, { "id": "http://luckyluc.micro.blog/2025/02/24/rare-disease-day.html", "title": "Rare disease day 2025 : 28/02/2025", "content_html": "
https://www.eurordis.org/rare-disease-day-2025/
\nOn 28 February 2025, the world will mark Rare Disease Day for the 18th time. Coordinated by EURORDIS-Rare Diseases Europe and co-organised by over 70 national partners, the campaign is celebrated in more than 100 countries. It brings together the patient community, policymakers, researchers, academia, industry, and allies to ensure that rare diseases remain a global priority. Beyond raising awareness, it is a movement that calls for better diagnosis, more research, improved treatments, and stronger policies.
\nRare Diseases Are More Than You Can Imagine
\nRare diseases may seem distant – something you hear about in the news – but they are closer than you think. More than 300 million people worldwide, or 1 in 17, live with a rare disease. That means someone you know—a neighbour, colleague, close friend, or family member – is impacted. It could be a child needing specialised care, a co-worker managing their condition quietly, or a relative living undiagnosed for years. While each rare disease is uncommon, together they impact millions, making them far more prevalent than their name suggests.
\nDespite advances in medicine, the path to diagnosis still takes on average four to five years. Many spend that time being misunderstood, misdiagnosed, or without access to the right specialists. When the diagnosis finally comes, it often brings more questions than answers.
\nFor most rare diseases, there is no cure. Many rely on symptom management, medical interventions, or specialist care to improve quality of life. Research is ongoing, but progress can be slow. Because each condition affects a small number of people, access to treatment often depends on where you live, what resources are available, and whether enough attention is being paid to the condition.
\nThis year’s Rare Disease Day campaign, More Than You Can Imagine, highlights how these conditions shape lives in ways many don’t see. Four families, from different corners of the world, are sharing their stories to bring these realities to light.
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